日前，爆出治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉一針的價格需要70萬元人民幣，普通患者家庭真的是不堪重負，如果沒有網上眾籌，是不是只能“坐以待斃”的等死。
來自湖南懷化1歲的小毅（化名）患有脊髓性肌萎縮，為了保命，家人在騰訊公益發(fā)起眾籌，急盼給孩子注射一支救命針。
>>>癲癇患童母親的初衷
想問個清楚 希望天價藥進入尋常百姓家
8月5日，廣東河源一位癲癇患者的母親歐陽春蘭女士通過書面郵寄方式，向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請。
“我今天上午已經正式寄出申請，一個普通家庭怎么能拿出這么多錢？”歐陽春蘭接受華商報記者采訪，道出了原委。
“2014年我兒子才幾個月大就得了癲癇，經常發(fā)作會抽搐，當時只有一種激素藥物可以治療，但這個藥非常難找，我們幾乎找遍了國內所有的大醫(yī)院都找不到，真的是一藥難求?！?/p>
歐陽春蘭回憶，6年前這種激素藥在國內很少，就沒有藥企生產?！爱敃r這種藥特別的難找，一直就沒有找到，后來我是在互聯網上看到有人轉賣這個藥，我就高價買來的，25毫克規(guī)格的將近2000元一支，當時給我兒子打了以后很有效，孩子就不再抽搐了，但是這個藥只能是暫時控制住病情。”
歐陽春蘭表示：“我們家也是普通農村家庭，我沒有工作，就是個家庭主婦，在家里帶我兒子，家里唯一的勞動力就是孩子他爸，他是跑建材、裝修生意，他的收入要看他的業(yè)務量，有時候幾千元也不穩(wěn)定。”
歐陽春蘭承認經濟壓力很大，“這個病需要長期用藥，而且后期的康復治療更難，所以還有很大的經濟壓力?！?/p>
歐陽春蘭告訴華商報記者，近2000元一支的激素藥物盡管價格不菲，但是要和湖南懷化的病童一針高達70萬元的諾西那生鈉相比，還算是可以接受的。
“看到湖南懷化這個事情，一下子就勾起我對過往的回憶。我最近一直在聯系懷化這個家庭，但是還沒有聯系上。我看到湖南這個家長可能是同病相憐，一下子特別能感同身受，他們跟我們早幾年的經歷是一模一樣的，我能感受到他們幾乎是瀕臨絕望，一個普通家庭怎么能拿出這么多錢，因為搞不好他的孩子需要連續(xù)打幾針，這對普通家庭來說，是不可能承受得起的?！?/p>
歐陽春蘭說，更令她匪夷所思的是，有網友說這個救命藥在澳洲只賣41澳元，折合280元人民幣就能買到?！拔揖陀X得很難去相信，我就想找出答案，所以我就向國家藥品監(jiān)督管理局申請信息公開，我就認為有必要為這個孩子，為所有普通家庭的子女，就想問個清楚?！?/p>
“我就是想知道這些，希望國家藥品監(jiān)督管理局能公開相關信息，我希望各種天價藥能進入尋常百姓家。”歐陽春蘭表示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉的采購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明，以及諾西那生鈉庫存數量和分配發(fā)放的信息?！凹乃蛻?天就可以到北京，而且應該是在收到之后的15天之內作出答復?！?/p>
>>>急需諾西那生鈉續(xù)命
醫(yī)生說沒特效藥救命藥 孩子活不過2歲
8月5日，華商報記者在騰訊公益平臺證實，來自湖南懷化溆浦縣深子湖鎮(zhèn)黃溪灣村12組的小毅被確診患有脊髓性肌萎縮，急需注射諾西那生鈉續(xù)命。
小毅的爸爸介紹，2018年夫妻結婚，2019年7月兒子小毅降臨，原本幸福的一家三口的生活因病被打亂，他們沒想到出生不久的兒子就患了以前從未聽說過的一種罕見疾病：脊髓性肌萎縮。
醫(yī)生告知他們，孩子患有脊髓性肌肉萎縮癥l型（SMA），此病會導致呼吸衰竭，心功能不全，兒子很可能活不過2歲，平均壽命是18個月。“霎時感覺天都要塌下來了，我們一家人都無法接受襁褓中的孩子，得了這么嚴重的病?！?/p>
兒子3個月大時突然發(fā)病了，當時口吐白沫，嘴唇發(fā)紫，緊急送到醫(yī)院，直接又一次的住進重癥監(jiān)護室搶救。雖然被搶救過來，可是兒子只能帶上有創(chuàng)呼吸機，插上了胃管。
身為父母，沒辦法讓孩子自生自滅，夫妻倆查遍了醫(yī)學知識、藥品，查到了一種名為諾西那生鈉的藥物有助于孩子的治療，它是唯一治療這個病的特效藥，“但就是太昂貴，某機構買一送三，即便有這樣的好政策，70萬一針我們真的付不起，我在工廠做工一個月只有5000元，妻子照看兒子，我們就算是不吃不喝，也買不起這個藥啊。”
>>>為何中外差價這么大
醫(yī)保局稱在談判降價納入醫(yī)保談判日程
華商報記者注意到，截至8月5日萬11時，公益平臺已為小毅籌款26萬，距離70萬元的眾籌目標還差44萬元。
據第一財經報道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月納入當地的藥品福利計劃（PBS），直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)?？ǖ幕颊卟诺玫礁蟮睦?，最多只需要為大多數PBS藥物支付41澳元（約合人民幣205元）。
華商報記者注意到，這成為引發(fā)輿論關注的焦點，諾西那生鈉在國外的售價與普通常用藥的價格相比并不高昂，有網友稱此藥在澳洲只賣41澳元，相當于200多元人民幣，一個藥品的中外差價如此之大，已非“離譜”二字所能形容。
對此，有律師向國家藥監(jiān)局申請公開相關定價信息，其得到的回答是這個藥的定價不歸國家藥監(jiān)局所管，建議其向國家發(fā)改委申請信息公開。
據說，這款進口藥之所以如此昂貴，是因為患脊髓性肌萎縮癥的患兒比較少，因而此藥的“市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)”，因而“價格昂貴”。但是，說一千道一萬，此款藥物的中外差價之巨，讓一切說辭都顯得站不住腳。再者，即使“該藥的存儲運輸條件很苛刻，全程用2—8℃的冷藏箱運輸，運輸途中所有的溫控數據都要通過網絡上傳留檔”不假，將一針200多元人民幣價格的藥品，賣出比包一架飛機來回美洲還要貴的價錢來，這無論如何也說不過去。
據報道，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國家衛(wèi)健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，2018年9月，“諾西那生鈉注射液”作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥，被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。2019年2月，該藥通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，2019年4月28日在上海上市。按照國家藥監(jiān)局回應此款藥物定價的信息公開申請的電話答復，國家藥監(jiān)局雖然通過優(yōu)先審評審批程序批準使用此藥進口用于治療，但其并沒有藥品定價權。
8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦工作人員接受媒體采訪表示，諾西那生鈉的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下?！痹摴ぷ魅藛T表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。
光明網評論一針見血地指出，如果此藥的采購買賣屬于市場行為，那么，發(fā)放藥品進口許可證的部門和市場監(jiān)管機構，在如此巨大的中外差價和巨額暴利面前的無動于衷，以及那些治病救人的機構面對一些圖財不救命的醫(yī)藥進口商時的無所作為，算不算是冷漠和失職？
來源：華商報 華商報記者 李華
