- 亙喜生物宣布啟動一項全新的由研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT），對FasTCAR-T GC012F的臨床探索將擴展至自身免疫性疾病
- GC012F開創(chuàng)性地將CD19/BCMA雙靶點CAR-T療法應用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡，旨在更深入、廣泛地清除致病性B細胞和漿細胞
中國江蘇蘇州、上海和美國加利福尼亞州圣迭戈2023年5月15日 /美通社/ -- 致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟的細胞療法用于癌癥及自身免疫性疾病治療的全球臨床階段生物制藥公司亙喜生物科技集團（納斯達克股票代碼：GRCL；簡稱"亙喜生物"）今日宣布在中國啟動一項全新的、評估旗下B細胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點自體FasTCAR-T GC012F治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE，或狼瘡）的由研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）。
"我們的核心候選產(chǎn)品GC012F融合了多項新一代CAR-T技術(shù)，包括CD19/BCMA雙靶點設(shè)計以及FasTCAR"次日生產(chǎn)"技術(shù)。在既往針對多種惡性血液腫瘤的臨床研究中，GC012F一以貫之地展現(xiàn)出了卓越的有效性和安全性。我們非常期待能將這款潛在的治愈性療法拓展應用于以SLE為代表的自身免疫性疾病領(lǐng)域，"亙喜生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士表示，"難治性SLE往往會廣泛累及全身多器官，臨床治療選項有限，效果欠佳。此次針對SLE開展臨床研究，標志著GC012F在不斷拓展更多適應癥的道路又邁出了堅實的一步。我們希望通過后續(xù)臨床研究來證實其在自身免疫性疾病治療方面的巨大潛力，并同步準備向美國和中國監(jiān)管機構(gòu)遞交IND申請。"
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的自身抗體攻擊患者自身組織，造成全身多臟器損傷。全球SLE患者超過300萬人[1]，在年輕女性[2]群體中存在較高發(fā)病率。雖然免疫抑制劑是當前標準的治療手段，但療效欠佳、需長期用藥，SLE仍然是一種難以控制的慢性疾病，嚴重影響生活質(zhì)量，且無法治愈。此外，難治性/重度SLE可導致永久性器官損害，引起嚴重并發(fā)癥甚至死亡。因此，尤其是針對難治性SLE患者，業(yè)界亟待探索出更有效，乃至治愈性的療法來改變臨床用藥窘境。
此前，GC012F已針對三項惡性血液腫瘤開展了臨床研究，逾50例患者已接受了該治療。在兩項針對復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）和新確診多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）患者的研究中，GC012F展現(xiàn)出了快速、深入、且持久的療效，總體應答率（ORR）分別高達93.1%和100%。據(jù)此前報道[3]，CD19 CAR-T療法針對SLE適應癥已經(jīng)顯示出初步的耐受性和有效性。對此，亙喜生物對于能進一步將GC012F的臨床開發(fā)拓展至這一治療領(lǐng)域躊躇滿志。
隨著GC012F針對難治性SLE的全新臨床試驗的啟動，亙喜生物開創(chuàng)性地將CD19/BCMA雙靶點CAR-T療法應用于自身免疫性疾病領(lǐng)域。通過同時針對CD19和BCMA兩個靶點，GC012F將能更深入、廣泛地清除產(chǎn)生自身抗體的B細胞和漿細胞，相較于CD19單靶點CAR-T療法，有望進一步提高療效。
值得一提的是，GC012F突出的安全性優(yōu)勢已在既往針對RRMM、NDMM以及B-NHL的臨床試驗中得到廣泛驗證。三項研究中，沒有任何患者出現(xiàn)神經(jīng)毒性或免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。在NDMM研究中，75%的患者未出現(xiàn)任何級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）；在RRMM研究中，多數(shù)患者僅出現(xiàn)低級別CRS。
此外， FasTCAR"次日生產(chǎn)"技術(shù)的應用，有望顯著降低SLE患者的治療等待期、強化CAR-T細胞健康度并降低生產(chǎn)成本，進一步造?；颊?。
如需了解關(guān)于此項臨床研究的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov（識別號：NCT05846347）。
